Stockholm – Medivir AB (Nasdaq Stockholm: MVIR) meddelar idag effekt-
och
säkerhetsresultat från den fas II-studie som utvärderade remetinostat gel
i
patienter med Mycosis Fungoides (MF)/kutant T-cellslymfom (CTCL), i
tidigt
stadium. Studien påvisade att hudlesionernas svårighetsgrad reducerades
av
remetinostat gel 1%, applicerat topikalt två gånger om dagen.
Remetinostat
åstadkom en kliniskt signifikant lindring av pruritus (klåda) hos
de patienter
som led av kliniskt signifikant klåda vid studiens början.
Remetinostat
uppvisade även god tolerabilitet utan systemiska
biverkningar.
Resultaten ingår i ett abstract, publicerat på European
Organization for
Research and Treatment of Cancer (EORTC) Cutaneous Lymphoma
Task Force, en
konferens som hålls i London 13–15 oktober. Utförliga data från
studien
presenteras vid konferensen av dr Madeleine Duvic, Professor of
Internal
Medicine and Dermatology vid the MD Anderson Cancer Center i Houston,
Texas.
Fas II-studien rekryterade 60 patienter med MF i stadium IA-IIA, den
dominerande
varianten av CTCL, till fem kliniker i USA. Patienterna
randomiserades till
behandling med antingen remetinostat gel 0,5% två gånger om
dagen, remetinostat
gel 1% en gång om dagen eller remetinostat gel 1% två
gånger om dagen, i upp
till 12 månader.
Andelen patienter som uppnådde
partiell eller fullständig bekräftad
behandlingsrespons utgjorde studiens
primära effektmått. Detta mäts med CAILS
(Composite Assessment of Index Lesion
Severity) som bedömer svårighetsgrad av
indexlesioner i huden). Studien visade
att behandlingsarmen med remetinostat gel
1% två gånger om dagen uppvisade den
högsta andelen patienter med bekräftad
behandlingsrespons, vilket inkluderar en
patient med fullständig respons.
“Intent-to-treat”-analysen nedan visar
fördelningen av patienterna med
bekräftad
behandlingsrespons:
+--------+------------+--------------------------
-----------+------------------+
|Dosarm
|Antal |Antal patienter med bekräftad |% av patienter med|
|
|patienterper|behandlingsrespons (varav fullständig|bekräftad |
|
|arm |behandlingsrespons)
|behandlingsrespons|
+--------+------------+------------------------------------
-+------------------+
|1
% två | 20 | 8 (1) | 40 %
|
|ggr/dag | | |
|
+--------+------------+-------------------------------------+-----------------
-+
|0,5
% | 20 | 5 (0) | 25 %
|
|två | | |
|
|ggr/dag | | |
|
+--------+------------+-------------------------------------+-----------------
-+
|1
% en | 20 | 4 (0) | 20 %
|
|gång/dag| | |
|
+--------+------------+-------------------------------------+-----------------
-+
I
studien mättes även, som sekundärt effektmått, effekten av remetinostat gel
på
svårighetsgraden av pruritus. Detta mättes varje månad under hela studien
med
hjälp av den visuella analogskalan (VAS). Bland patienterna med
kliniskt
signifikant pruritus vid baseline återfanns den högsta andelen
patienter som
uppnådde kliniskt signifikant lindring av pruritus jämfört med
baseline (80 %) i
den arm som behandlades med remetinostat gel 1% två gånger om
dagen.
Nedan visas fördelningen av patienterna som uppnådde bekräftad
kliniskt
signifikant lindring av pruritus jämfört med baseline, definierat som
minst 30
mm minskning på VAS-skala under >4
veckor:
+--------+-------------------------------------------+
|Arm |%
patienter med bekräftad kliniskt |
|(dos) |signifikant lindring av
pruritusjämfört med|
| |baseline
|
+--------+-------------------------------------------+
|1 % två |
80 % |
|ggr/dag |
|
+--------+-------------------------------------------+
|0,5 % |
50 % |
|två |
|
|ggr/dag |
|
+--------+-------------------------------------------+
|1 % en |
37,5 % |
|gång/dag|
|
+--------+-------------------------------------------+
Generellt
tolererades remetinostat väl och förekomsten av biverkningar var jämnt
fördelad
i de olika behandlingsarmarna. De vanligaste biverkningarna var
hudrelaterade
(grad 1–2). Inga tecken på systemiska biverkningar till följd av
behandlingen
med remetinostat, inklusive sådana biverkningar som är associerade
med
systemiskt administrerade HDAC-hämmare, kunde konstateras. De
flesta
patienterna stannade kvar i studien under hela studielängden. Den
genomsnittliga
behandlingstiden i studien var 350 dagar.
- Den positiva effekt
som remetinostat visar på både hudlesioner och pruritus
vid CTCL i tidig fas är
mycket uppmuntrande, och detta gäller även
säkerhetsprofilen, säger Medivirs
Chief Medical Officer John Öhd, och
fortsätter:
- Med tanke på att det här är
en kronisk cancer med bristande tillgång på säkra,
effektiva och okomplicerade
behandlingar finns det ett behov av nya
behandlingsmetoder för patienter med
CTCL i tidig fas. Framför allt behandlingar
som kan erbjuda effektiv kontroll
av sjukdomens symtom och som är säkra att
använda under lång tid. Resultaten av
fas II-studien ger stöd för ett beslut att
gå vidare med remetinostat i ett
pivotalt kliniskt program.
Baserat på resultaten av fas II-studien avser
Medivir inleda diskussioner med
läkemedelsmyndigheter om utformningen av ett
pivotalt kliniskt program för
behandling med remetinostat i MF/CTCL.
För
ytterligare information kontakta:
Christine Lind, VD Medivir AB, tel: +46 (0)8
5468 3100
John Öhd, CMO Medivir AB, mobil +46 (0) 725 296 200
Denna information
är sådan som Medivir AB är skyldigt att offentliggöra enligt
EU:s
marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom
ovanstående
kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 13 oktober 2017,
klockan
12.45 CET.
Om mycosis fungoides (MF) och kutant T-cellslymfom
(CTCL)
Kutant T-cellslymfom (CTCL) är en kronisk och sällsynt form av
hematologisk
cancer som primärt är lokaliserad till huden. Enligt amerikanska
National Cancer
Institute är mycosis fungoides (MF) den vanligaste
CTCL-varianten. I USA
beräknas 15 000 till 20 000 personer lida av MF, med
uppskattningsvis 1 500 nya
insjuknanden per år, och ca 75 % av patienterna har
sjukdomen i tidig fas
(stadium IA-IIA), där sjukdomen är begränsad till huden.
Sjukdomen kvarstår i
tidig fas under lång tid och patienterna behöver då
långvarig topikal behandling
mot sina sjukdomsbesvär. Hos en liten andel av
patienterna utvecklas sjukdomen
och leder till hudtumörer eller systemisk
sjukdom och dessa patienter kräver då
cancerterapi som kan inbegripa systemiskt
administrerade behandlingar, t.ex
hämmare av histondeacetylaser (HDAC).
Pruritus, eller klåda, är ett dominerande
sjukdomssymtom som medför försämrad
livskvalitet hos många CTCL-patienter.
Tillgängliga topikala läkemedel för CTCL
i tidig fas har antingen bristfällig
verkan eller tolerabilitet och kan ibland
förvärra pruritus. Medivir bedömer att
den adresserbara marknaden enbart i USA
för en effektiv och väl tolererad
behandling av CTCL i tidig fas är värd ca USD
900 miljoner om året.
Om remetinostat
Remetinostat är en hämmare av
histondeacetylaser (HDAC) som uteslutande används
topikalt på huden och som
Medivir utvecklar för behandling avMF/CTCL i tidig
fas. Remetinostat är
utvecklad för att ge effektiv verkan i huden samtidigt som
den ger snabb
nedbrytning i blodbanan vilket förebygger de biverkningar som är
associerade
med systemiskt administrerade HDAC-hämmare.
Om Medivir
Medivir är ett
forskningsbaserat läkemedelsföretag med fokus på onkologi. Vi har
ledande
kompetens inom design av proteashämmare och nukleotid
-/nukleosidvetenskap och
är dedikerade till att utveckla innovativa läkemedel
som möter stora medicinska
behov. Medivir är noterat på Nasdaq Stockholmsbörsens
lista för medelstora
bolag (Mid Cap).